美批准转基因鸡加入制药队伍,以应对罕见遗传

最新电影 2025-08-17 06:04www.sylatron.cn大明星网

在转基因领域取得突破的是美国食品和药物管理局(FDA)批准的一种转基因鸡。这种鸡的蛋内蕴含着一种工程酶,专门用来生产针对罕见遗传病的药物Kanuma。这种药物的诞生,标志着美国市场上利用转基因生物制药的产品系列又添新成员,受到了广泛关注。据《自然》杂志网站的报道,Kanuma是针对溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)的特效药。由于这一病症的特殊性,FDA给予了Kanuma优先审核权,基于它是一种孤儿药物以及指定的突破性疗法。

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是一种罕见的疾病,会导致脂肪在患者的肝脏、和血管中堆积。对于患有此病的婴儿来说,他们的生命往往面临极大的威胁,可能会迅速夭折。而对于老年患者,则会出现肝脏肿大、纤维化和肝硬化以及心血管疾病等严重症状。在Kanuma问世之前,临床医生只能依靠营养支持治疗和有限的药物手段来应对,但效果并不理想。

此次FDA对转基因鸡的批准标志着基因技术在制药领域的一次重要进步。由于每个细胞都含有经过改造的DNA,FDA将这种转基因鸡的生产视为一种新的动物药品。在审核过程中,FDA对转基因鸡的DNA改造是否会对它们造成伤害以及改造后的DNA是否会传递给下一代并保持稳定性进行了全面调查。与近期批准用于人类消费的转基因三文鱼不同,这种转基因鸡不会进入食品供应链,因此不太可能意外进入食物链或对环境造成不利影响。

回顾过去,我们可以看到基因技术在制药领域的突破不断。早在2009年,用转基因山羊奶生产的抗凝血药Atryn就获得了FDA的批准上市。而在去年,用转基因兔生产的一种治疗遗传性血管性水肿的药物也获得了该机构的认可。如今,随着转基因鸡的成功获批,普渡大学的遗传学家威廉·缪尔也对这一进展表示赞赏。他表示,FDA正在积极推动基因工程产品的上市销售,并期待更多创新产品的问世。这一系列的突破不仅展示了基因技术的巨大潜力,也为未来的医药研发开辟了新的道路。

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